Вчені вперше застосували технологію точного редагування генів безпосередньо всередині людського організму. Під час клінічного випробування вони спробували виправити мутацію в клітинах печінки, яка спричиняє рідкісну хворобу Вільсона.

Для лікування дослідники використали технологію prime editing, або прайм-редагування. На відміну від традиційних методів на кшталт CRISPR-Cas9, які часто вимикають певні гени, цей інструмент може точково вставляти, видаляти або замінювати окремі ділянки ДНК.

Хвороба Вільсона виникає через мутації в гені ATP7B, який відповідає за білок, необхідний для виведення надлишку міді з печінки. Через генетичний дефект мідь накопичується до токсичного рівня та може пошкоджувати печінку й нервову систему.

Інструменти для редагування ДНК доставляють безпосередньо до клітин печінки за допомогою ліпідних наночастинок. Подібний принцип доставки застосовують у вакцинах на основі мРНК.

Такий підхід дозволяє не вилучати клітини пацієнта для зміни в лабораторії та подальшого повернення в організм. Традиційні методи клітинної генної терапії можуть також вимагати агресивної хіміотерапії, щоб підготувати організм до введення відредагованих клітин.

Дослідники розглядають редагування безпосередньо в організмі як потенційно простіший і дешевший спосіб генної терапії. У перспективі він може дозволити лікувати деякі спадкові хвороби одноразовим втручанням замість постійного прийому препаратів.

Водночас технологія має ризики. Після введення системи в організм лікарі не можуть заздалегідь перевірити кожну змінену клітину, тому особливе значення має точність редагування та доставки інструменту саме до потрібного органа.

Біомедичний інженер Крішану Саха з Університету Вісконсіна–Медісона назвав точну доставку систем редагування до цільових органів одним із головних викликів. Саме від цього залежить, наскільки безпечно такі технології можна буде застосовувати для ширшого кола пацієнтів.

🌟 Читайте «Експерт» у своєму смартфоні — додайте нас в Google Discover